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Rare-Disease Artikelübersicht

Filmprojekt zu Seltenen Erkrankungen

Ein neues Filmprojekt der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung beleuchtet in zwölf Episoden, wie Erkrankte, deren Angehörige sowie Mediziner*innen und Wissenschaftler*innen sich für die Entwicklung von Therapien gegen Seltene Erkrankungen einsetzen. Aktuell können Sie bereits drei der Filme anschauen. Unter anderem, wie mittels Drug Repurposing die Behandlung der cerebralen Folat-Transport-Defizienz gelang.

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Umsatzverdopplung bei Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen erwartet

Orphan Drugs können für die Pharmaindustrie wirtschaftlich attraktiv sein. Eine aktuelle Prognose schätzt, dass sich das globale Marktvolumen zwischen 2020 und 2026 auf 273 Milliarden US-Dollar verdoppeln wird.

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Patient*innen mit Leukodystrophien
eine Stimme geben

Die Europäische Vereinigung gegen Leukodystrophien (ELA) engagiert sich für Patient*innen mit der gleichnamigen Erkrankung.
In verschiedenen Kurzfilmen berichten Betroffene und Familien von ihrem Alltag. Unter www.elaev.de finden Sie weitere Informationen zum Verein.

YouTube Kanal ansehen

Hoffnungsschimmer bei
ADCY5-abhängiger Dyskinesie

ADCY5-abhängige Dyskinesie ist eine seltene Störung mit abnormen, unwillkürlichen Bewegungen. Forschende der Universitäten Halle/ Wittenberg und Leipzig haben herausgefunden, dass Substanzen mit einer Koffein-ähnlichen Grundstruktur wie das Asthmamittel Theophyllin und das Parkinson-Medikament Istradefyllin (in der EU nicht zugelassen) die Symptome der Muskelerkrankung lindern können.

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Jetzt auch für Kinder:
WAKIX® gegen Narkolepsie

Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat die Indikation von WAKIX® erweitert. Mit dem Wirkstoff Pitolisant können jetzt auch Kinder mit Narkolepsie ab einem Alter von 6 Jahren behandelt werden. Eine randomisierte Studie zeigte einen erheblichen Rückgang von übermäßiger Tagesschläfrigkeit und Kataplexien (plötzlichem Verlust des Muskeltonus).

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Durch Genanalyse seltene Krankheiten aufspüren

Die Ursache seltener Erkrankungen liegt meist im Erbgut. An vielen deutschen Universitäten gibt es inzwischen „Zentren für seltene Erkrankungen“, deren gemeinsames Ziel es ist, die Diagnostik zu beschleunigen und die Versorgung der Betroffenen zu verbessern. Genanalysen können etwa 85 % der Genveränderungen aufdecken und werden bei medizinischer Notwendigkeit von vielen Krankenkassen bezahlt.

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Podcast-Folge des VfA zu Seltenen Erkrankungen

Was ist notwendig, um Betroffenen mit einer seltenen Erkrankung zu helfen? Ist die Entwicklung eines Medikaments ausreichend? Wie hat sich die Versorgung in den letzten Jahren verbessert? Diesen Fragen geht die neue Episode von #MicroScope, dem Podcast des VFA, nach.

Podcast anhören

Patient*innen in Deutschland
profitieren am schnellsten

Deutschland ist Vorreiter in der Arzneimittel-Versorgung von Patient*innen mit Seltenen Erkrankungen. Die Verfügbarkeitsrate liegt in Deutschland bei 95 %, im EU-Durchschnitt bei 37 %.

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Alagille-Syndrom (ALGS)

Eines von 70.000 bis 100.000 Neugeborenen leidet an ALGS. Mit Maralixibat (Livmarli® 9,5 mg/ml Lösung zum Einnehmen, Mirum Pharmaceuticals) steht
jetzt ein Orphan Drug für Patient*innen mit ALGS und cholestatischem Juckreiz
zur Verfügung.

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Digitalisierung birgt Potenzial

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen ist besonders herausfordernd. Drei Institutionen des Gesundheitswesens erwarten durch eine verbesserte Digitalisierung, dass früher auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden könnte, sodass die Effizienz der klinischen Entwicklung und der Zulassung erhöht würde.

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Patient*innen in Deutschland
profitieren am schnellsten

Deutschland ist Vorreiter in der Arzneimittel-Versorgung von Patient*innen mit Seltenen Erkrankungen. Die Verfügbarkeitsrate liegt in Deutschland bei 95 %, im EU-Durchschnitt bei 37 %).

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Alagille-Syndrom (ALGS)

Eines von 70.000 bis 100.000 Neugeborenen leidet an ALGS. Mit Maralixibat (Livmarli® 9,5 mg/ml Lösung zum Einnehmen, Mirum Pharmaceuticals) steht
jetzt ein Orphan Drug für Patient*innen mit ALGS und cholestatischem Juckreiz
zur Verfügung.

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Digitalisierung birgt Potenzial

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen ist besonders herausfordernd. Drei Institutionen des Gesundheitswesens erwarten durch eine verbesserte Digitalisierung, dass früher auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden könnte, sodass die Effizienz der klinischen Entwicklung und der Zulassung erhöht würde.

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Dres. Schlegel + Schmidt – Starker
Partner für Seltene Erkrankungen

In unserer mehr als 35-jährigen Geschichte als Full Service Agentur durften wir schon viele unserer Kund*innen im Bereich der Rare Diseases auf ihrem Erfolgskurs begleiten. Unser Leistungsspektrum umfasst alle Aufgaben, die für die erfolgreiche Vermarktung Ihrer Produkte relevant sind. Von der Organisation von Präsenz-, Digital- und Hybrid-Veranstaltungen, über die zielgruppengerechte Aufbereitung von hochkomplexen medizinischen Inhalten bis hin zur Konzeption und Kreation aller Marketingmaterialien in Digital- und Print-Format. Wir freuen uns, neue Projekte für Sie umzusetzen.

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Hoffnungsschimmer bei
ADCY5-abhängiger Dyskinesie

ADCY5-abhängige Dyskinesie ist eine seltene Störung mit abnormen, unwillkürlichen Bewegungen. Forschende der Universitäten Halle/ Wittenberg und Leipzig haben herausgefunden, dass Substanzen mit einer Koffein-ähnlichen Grundstruktur wie das Asthmamittel Theophyllin und das Parkinson-Medikament Istradefyllin (in der EU nicht zugelassen) die Symptome der Muskelerkrankung lindern können.

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Jetzt auch für Kinder:
WAKIX® gegen Narkolepsie

Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat die Indikation von WAKIX® erweitert. Mit dem Wirkstoff Pitolisant können jetzt auch Kinder mit Narkolepsie ab einem Alter von 6 Jahren behandelt werden. Eine randomisierte Studie zeigte einen erheblichen Rückgang von übermäßiger Tagesschläfrigkeit und Kataplexien (plötzlichem Verlust des Muskeltonus).

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Durch Genanalyse seltene Krankheiten aufspüren

Die Ursache seltener Erkrankungen liegt meist im Erbgut. An vielen deutschen Universitäten gibt es inzwischen „Zentren für seltene Erkrankungen“, deren gemeinsames Ziel es ist, die Diagnostik zu beschleunigen und die Versorgung der Betroffenen zu verbessern. Genanalysen können etwa 85 % der Genveränderungen aufdecken und werden bei medizinischer Notwendigkeit von vielen Krankenkassen bezahlt.

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Podcast-Folge des VfA zu Seltenen Erkrankungen

Was ist notwendig, um Betroffenen mit einer seltenen Erkrankung zu helfen? Ist die Entwicklung eines Medikaments ausreichend? Wie hat sich die Versorgung in den letzten Jahren verbessert? Diesen Fragen geht die neue Episode von #MicroScope, dem Podcast des VFA, nach.

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Filmprojekt zu Seltenen Erkrankungen

Ein neues Filmprojekt der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung beleuchtet in zwölf Episoden, wie Erkrankte, deren Angehörige sowie Mediziner*innen und Wissenschaftler*innen sich für die Entwicklung von Therapien gegen Seltene Erkrankungen einsetzen. Aktuell können Sie bereits drei der Filme anschauen. Unter anderem, wie mittels Drug Repurposing die Behandlung der cerebralen Folat-Transport-Defizienz gelang.

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Umsatzverdopplung bei Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen erwartet

Orphan Drugs können für die Pharmaindustrie wirtschaftlich attraktiv sein. Eine aktuelle Prognose schätzt, dass sich das globale Marktvolumen zwischen 2020 und 2026 auf 273 Milliarden US-Dollar verdoppeln wird.

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Patient*innen mit Leukodystrophien
eine Stimme geben

Die Europäische Vereinigung gegen Leukodystrophien (ELA) engagiert sich für Patient*innen mit der gleichnamigen Erkrankung.
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Account Director

Mariana Dietrich

+49 551 49505-33
m.dietrich@schlegel-schmidt.de

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