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Rare-Disease Artikelübersicht
World Orphan Drug Kongress Europe 2023
Der World Orphan Drug Kongress in Barcelona ist die größte Veranstaltung im Bereich Orphan Drugs und Seltene Erkrankungen. Vom 31.10. bis 02.11.2023 bietet er 1.500 potenziellen Kund*innen die Gelegenheit, Kontakte zu knüpfen und Lösungen für verschiedene Herausforderungen zu diskutieren. Dabei reichen die Themen von der Gesetzgebung und Regulierung im Zusammenhang mit Orphan Medicinal Products (OMP) und European Health Technology Assessment (EUHTA) bis hin zu wissenschaftlichen und kommerziellen Fragen in den Bereichen Evidenzgewinnung, klinische Studien, Marktzugang, Preisgestaltung, Herstellung, Gentherapie und Präzisionsmedizin. Im Mittelpunkt des Kongresses: Networking zur Förderung neuer Perspektiven und Partnerschaften im Bereich Orphan Drugs.
XORLO™ als Orphan Drug:
baldige EMA-Zulassung erwartet
Ende August 2023 reichte XORTX Therapeutics Inc. einen Antrag auf Zulassung eines Orphan Drugs bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein. Ihr patentiertes Medikament XORLO™, das auf einer einzigartigen Formulierung von Oxypurinol basiert, soll bei der Therapie der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) zum Einsatz kommen. Dieser Meilenstein folgt auf die bereits erhaltene Orphan Drug-Zulassung von der US-amerikanischen FDA im April 2023. Die EMA wird nun die Antragsunterlagen prüfen und voraussichtlich im Dezember dieses Jahres eine Entscheidung treffen. Die Orphan Drug-Zulassung bietet Vorteile wie reduzierte Gebühren, Zugang zur zentralisierten Verfahrensweise für die Marktzulassung, Forschungsförderung und eine zehnjährige Marktexklusivität.
Hoffnung für FCS-Patient*innen:
Olezarsen zeigt erste Erfolge
Bisher verzeichnete das biopharmazeutische Unternehmen Ionis Pharmaceuticals Umsätze durch bereits vermarktete Medikamente, die in Zusammenarbeit mit anderen Branchenpartnern entwickelt wurden. Doch nun hat Ionis ein eigenes vielversprechendes Arzneimittel namens Olezarsen entwickelt, das sich in Phase-3-Studien zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) befindet. FCS ist eine seltene Erbkrankheit, die zu schweren Gesundheitsproblemen führt, u. a. zu akuter Pankreatitis und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Olezarsen, ein Antisense-Oligonukleotid-Medikament, weist bisher vielversprechende Ergebnisse auf, darunter eine signifikante Reduktion der Triglyceridspiegel sowie die Verhinderung von Pankreatitis-Ereignissen in der Hochdosisgruppe. Ionis plant, Olezarsen 2024 in den USA und Europa zur Zulassung einzureichen.
Bessere Prognosen durch Neugeborenen-Screening bei Spinaler Muskelatrophie
Das Neugeborenen-Screening hat im letzten Jahr bedeutende Fortschritte gemacht: Nun profitiert auch die Erkennung der Seltenen Erkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) davon. Dies ermöglicht eine frühzeitige Diagnose und Behandlung von SMA bei Neugeborenen, was ihre Lebensqualität erheblich verbessern und eine gute Prognose liefern kann. Ein weiterer entscheidender Schritt in diesem Bereich ist das EU-Forschungsprojekt Screen4Care, das auf Gentests und künstliche Intelligenz setzt, um Seltene Erkrankungen noch schneller zu identifizieren. Dieser Fortschritt eröffnet vielversprechende Möglichkeiten, um die Prognosen für Kinder mit Seltenen Erkrankungen zu optimieren und ihre Gesundheit frühzeitig zu schützen.
Webinar:
Wissenschaftliche Slide Decks optimieren – Tipps für die Healthcare-Kommunikation
|
Eine Überarbeitung von Slide Decks kann arbeitsintensiv und zeitraubend sein. Zudem fällt sie oft mitten in die Kongresszeit. So unterschiedlich Slide Decks sein können: Unsere Expert*innen wissen aus ihrer jahrelangen Erfahrung, welche Faktoren zu einer erfolgreichen Präsentation beitragen. Wie Sie bei der Slide-Deck-Erstellung Inhalt, Struktur und Form optimieren können, erfahren Sie in Auf einen Kaffee mit Schlegel + Schmidt. Das kostenlose Live-Webinar findet am 12.10.2023 von 15:00 bis 15:30 Uhr statt. Die Anmeldung ist noch bis zum 11.10.2023 geöffnet. Sichern Sie sich Ihren Platz am besten sofort! |
Biogen erweitert sein Portfolio im Bereich Seltene Erkrankungen
Mit fast 6,5 Milliarden Doller übernimmt der US-Biotechkonzern Biogen das US-amerikanische Unternehmen Reata Pharmaceuticals. Damit erweitert Biogen sein Portfolio an Medikamenten und stärkt seine Stellung im Bereich der Seltenen Erkrankungen.
Künstliche Intelligenz kann neue therapeutische Optionen ermitteln
An der Universität von Pennsylvania konnten Forschende mithilfe eines KI-gesteuerten Proteomik-Ansatzes von Medidata und Every Cure neue Einsatzmöglichkeiten für ein bestehendes Medikament bei der idiopathischen multizentrischen Morbus Castleman (iMCD) ermitteln. Eine bahnbrechende Entwicklung, mit der bereits einem Patienten das Leben gerettet werden konnte. Solche KI-Anwendungen bieten Patient*innen mit Seltenen Erkrankungen neue therapeutische Optionen und stärken ihre Aussichten auf mehr Behandlungsmöglichkeiten.
Galenus-Kandidat 2023: Qdenga® als erster Impfstoff gegen Dengue-Fieber
Jedes Jahr infizieren sich ca. 100 bis 400 Millionen Menschen weltweit mit dem Dengue-Fieber, bei dem es zu schweren, potenziell tödlichen Krankheitsverläufen kommen kann. Seit Februar 2023 ist der Impfstoff Qdenga® auf dem Markt und kann zur Prävention von Dengue-Fieber bei Menschen ab vier Jahren eingesetzt werden.
Morbus Waldenström: Dreifachkombination erweist sich als wirksam
Eckpfeiler der Therapie des seltenen Lymphom-Subtyps Morbus Waldenström ist die Kombination aus Anti-CD20-Antikörper und Chemotherapie. In der Erstbehandlung führte die zusätzliche Gabe eines Proteasomhemmers bei guter Verträglichkeit zu schnellerem und häufigerem Ansprechen auf die Tumorbehandlung.
Webinar:
Wissenschaftliche Slide Decks optimieren – Tipps für die Healthcare-Kommunikation
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Eine Überarbeitung von Slide Decks kann arbeitsintensiv und zeitraubend sein. Zudem fällt sie oft mitten in die Kongresszeit. So unterschiedlich Slide Decks sein können: Unsere Expert*innen wissen aus ihrer jahrelangen Erfahrung, welche Faktoren zu einer erfolgreichen Präsentation beitragen. Wie Sie bei der Slide-Deck-Erstellung Inhalt, Struktur und Form optimieren können, erfahren Sie in Auf einen Kaffee mit Schlegel + Schmidt. Das kostenlose Live-Webinar findet am 12.10.2023 von 15:00 bis 15:30 Uhr statt. Die Anmeldung ist noch bis zum 11.10.2023 geöffnet. Sichern Sie sich Ihren Platz am besten sofort! |
FDA-Zulassung: Odevixibat gegen schweren Juckreiz bei Alagille-Syndrom (ALGS)
Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat die Zulassung von Bylvay™ (Odevixibat) erweitert. Das Medikament kann in den USA jetzt auch zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patient*innen mit Alagille-Syndrom ab einem Alter von 12 Monaten eingesetzt werden. 88 % der ALGS-Patient*innen leiden an diesem schweren Juckreiz.
Zweifel an Chancen durch künstliche Intelligenz für Seltene Erkrankungen
Künstliche Intelligenz kann helfen, bestimmte Muster bei Erkrankungen schneller zu erkennen und individuelle Therapieoptionen zu finden. Bei Seltenen Erkrankungen fehle in Deutschland aber die Infrastruktur, um Erfahrungen national zu erfassen und zur Verfügung zu stellen, so das Ergebnis einer Expertendiskussion anlässlich des Hauptstadtkongresses 2023.
Millionenförderung für Europäisches Netzwerk EURAS
Das Europäische Netzwerk für neuronale RASopathien (EURAS) erhält mehr als acht Millionen Euro Förderung von der Europäischen Union. Das Netzwerk entwickelt Therapien für genetisch bedingte Erkrankungen und führt ein europaweites Patientenregister zu seltenen neurologischen Entwicklungsstörungen.
Acht Seltene Erkrankungen im Entwicklungsprogramm für
genetische Therapien
Die Entwicklung von Gentherapien für Seltene Erkrankungen soll vorangetrieben werden. Dazu hat das Konsortium „Accelerating Medicines Partnership Bespoke Gene Therapy Consortium“ (AMP® BGTC) acht Seltene Erkrankungen ausgewählt, zu denen in die Forschung intensiviert werden soll:
• Charcot–Marie–Tooth-Krankheit Typ 4J
• Kongenitale hereditäre Endotheldystrophie (CHED)
• Morbus Morquio A
• Austin-Syndrom (multipler Sulfatase-Mangel, MSD)
• Senior – Løken Syndrom (Netzhautdegeneration mit Mutation des Gens NPHP5)
• Propionazidämie (PCCB)
• Retinitis Pigmentosa 45
• Spastic Paraplegia 50
Filmprojekt zu Seltenen Erkrankungen
Ein neues Filmprojekt der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung beleuchtet in zwölf Episoden, wie Erkrankte, deren Angehörige sowie Mediziner*innen und Wissenschaftler*innen sich für die Entwicklung von Therapien gegen Seltene Erkrankungen einsetzen. Aktuell können Sie bereits drei der Filme anschauen. Unter anderem, wie mittels Drug Repurposing die Behandlung der cerebralen Folat-Transport-Defizienz gelang.
Patient*innen mit Leukodystrophien
eine Stimme geben
Die Europäische Vereinigung gegen Leukodystrophien (ELA) engagiert sich für Patient*innen mit der gleichnamigen Erkrankung.
In verschiedenen Kurzfilmen berichten Betroffene und Familien von ihrem Alltag. Unter www.elaev.de finden Sie weitere Informationen zum Verein.
Hoffnungsschimmer bei
ADCY5-abhängiger Dyskinesie
ADCY5-abhängige Dyskinesie ist eine seltene Störung mit abnormen, unwillkürlichen Bewegungen. Forschende der Universitäten Halle/ Wittenberg und Leipzig haben herausgefunden, dass Substanzen mit einer Koffein-ähnlichen Grundstruktur wie das Asthmamittel Theophyllin und das Parkinson-Medikament Istradefyllin (in der EU nicht zugelassen) die Symptome der Muskelerkrankung lindern können.
Jetzt auch für Kinder:
WAKIX® gegen Narkolepsie
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat die Indikation von WAKIX® erweitert. Mit dem Wirkstoff Pitolisant können jetzt auch Kinder mit Narkolepsie ab einem Alter von 6 Jahren behandelt werden. Eine randomisierte Studie zeigte einen erheblichen Rückgang von übermäßiger Tagesschläfrigkeit und Kataplexien (plötzlichem Verlust des Muskeltonus).
Durch Genanalyse seltene Krankheiten aufspüren
Die Ursache seltener Erkrankungen liegt meist im Erbgut. An vielen deutschen Universitäten gibt es inzwischen „Zentren für seltene Erkrankungen“, deren gemeinsames Ziel es ist, die Diagnostik zu beschleunigen und die Versorgung der Betroffenen zu verbessern. Genanalysen können etwa 85 % der Genveränderungen aufdecken und werden bei medizinischer Notwendigkeit von vielen Krankenkassen bezahlt.
Podcast-Folge des VfA zu Seltenen Erkrankungen
Was ist notwendig, um Betroffenen mit einer seltenen Erkrankung zu helfen? Ist die Entwicklung eines Medikaments ausreichend? Wie hat sich die Versorgung in den letzten Jahren verbessert? Diesen Fragen geht die neue Episode von #MicroScope, dem Podcast des VFA, nach.
Digitalisierung birgt Potenzial
Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen ist besonders herausfordernd. Drei Institutionen des Gesundheitswesens erwarten durch eine verbesserte Digitalisierung, dass früher auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden könnte, sodass die Effizienz der klinischen Entwicklung und der Zulassung erhöht würde.
Digitalisierung birgt Potenzial
Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen ist besonders herausfordernd. Drei Institutionen des Gesundheitswesens erwarten durch eine verbesserte Digitalisierung, dass früher auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden könnte, sodass die Effizienz der klinischen Entwicklung und der Zulassung erhöht würde.
Dres. Schlegel + Schmidt – Starker
Partner für Seltene Erkrankungen
In unserer mehr als 35-jährigen Geschichte als Full Service Agentur durften wir schon viele unserer Kund*innen im Bereich der Rare Diseases auf ihrem Erfolgskurs begleiten. Unser Leistungsspektrum umfasst alle Aufgaben, die für die erfolgreiche Vermarktung Ihrer Produkte relevant sind. Von der Organisation von Präsenz-, Digital- und Hybrid-Veranstaltungen, über die zielgruppengerechte Aufbereitung von hochkomplexen medizinischen Inhalten bis hin zur Konzeption und Kreation aller Marketingmaterialien in Digital- und Print-Format. Wir freuen uns, neue Projekte für Sie umzusetzen.
Hoffnungsschimmer bei
ADCY5-abhängiger Dyskinesie
ADCY5-abhängige Dyskinesie ist eine seltene Störung mit abnormen, unwillkürlichen Bewegungen. Forschende der Universitäten Halle/ Wittenberg und Leipzig haben herausgefunden, dass Substanzen mit einer Koffein-ähnlichen Grundstruktur wie das Asthmamittel Theophyllin und das Parkinson-Medikament Istradefyllin (in der EU nicht zugelassen) die Symptome der Muskelerkrankung lindern können.
Jetzt auch für Kinder:
WAKIX® gegen Narkolepsie
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat die Indikation von WAKIX® erweitert. Mit dem Wirkstoff Pitolisant können jetzt auch Kinder mit Narkolepsie ab einem Alter von 6 Jahren behandelt werden. Eine randomisierte Studie zeigte einen erheblichen Rückgang von übermäßiger Tagesschläfrigkeit und Kataplexien (plötzlichem Verlust des Muskeltonus).
Durch Genanalyse seltene Krankheiten aufspüren
Die Ursache seltener Erkrankungen liegt meist im Erbgut. An vielen deutschen Universitäten gibt es inzwischen „Zentren für seltene Erkrankungen“, deren gemeinsames Ziel es ist, die Diagnostik zu beschleunigen und die Versorgung der Betroffenen zu verbessern. Genanalysen können etwa 85 % der Genveränderungen aufdecken und werden bei medizinischer Notwendigkeit von vielen Krankenkassen bezahlt.
Podcast-Folge des VfA zu Seltenen Erkrankungen
Was ist notwendig, um Betroffenen mit einer seltenen Erkrankung zu helfen? Ist die Entwicklung eines Medikaments ausreichend? Wie hat sich die Versorgung in den letzten Jahren verbessert? Diesen Fragen geht die neue Episode von #MicroScope, dem Podcast des VFA, nach.
Filmprojekt zu Seltenen Erkrankungen
Ein neues Filmprojekt der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung beleuchtet in zwölf Episoden, wie Erkrankte, deren Angehörige sowie Mediziner*innen und Wissenschaftler*innen sich für die Entwicklung von Therapien gegen Seltene Erkrankungen einsetzen. Aktuell können Sie bereits drei der Filme anschauen. Unter anderem, wie mittels Drug Repurposing die Behandlung der cerebralen Folat-Transport-Defizienz gelang.
Patient*innen mit Leukodystrophien
eine Stimme geben
Die Europäische Vereinigung gegen Leukodystrophien (ELA) engagiert sich für Patient*innen mit der gleichnamigen Erkrankung.
In verschiedenen Kurzfilmen berichten Betroffene und Familien von ihrem Alltag. Unter www.elaev.de finden Sie weitere Informationen zum Verein.
Acht Seltene Erkrankungen im Entwicklungsprogramm für
genetische Therapien
Die Entwicklung von Gentherapien für Seltene Erkrankungen soll vorangetrieben werden. Dazu hat das Konsortium „Accelerating Medicines Partnership Bespoke Gene Therapy Consortium“ (AMP® BGTC) acht Seltene Erkrankungen ausgewählt, zu denen in die Forschung intensiviert werden soll:
• Charcot–Marie–Tooth-Krankheit Typ 4J
• Kongenitale hereditäre Endotheldystrophie (CHED)
• Morbus Morquio A
• Austin-Syndrom (multipler Sulfatase-Mangel, MSD)
• Senior – Løken Syndrom (Netzhautdegeneration mit Mutation des Gens NPHP5)
• Propionazidämie (PCCB)
• Retinitis Pigmentosa 45
• Spastic Paraplegia 50
Millionenförderung für Europäisches Netzwerk EURAS
Das Europäische Netzwerk für neuronale RASopathien (EURAS) erhält mehr als acht Millionen Euro Förderung von der Europäischen Union. Das Netzwerk entwickelt Therapien für genetisch bedingte Erkrankungen und führt ein europaweites Patientenregister zu seltenen neurologischen Entwicklungsstörungen.
Zweifel an Chancen durch künstliche Intelligenz für Seltene Erkrankungen
Künstliche Intelligenz kann helfen, bestimmte Muster bei Erkrankungen schneller zu erkennen und individuelle Therapieoptionen zu finden. Bei Seltenen Erkrankungen fehle in Deutschland aber die Infrastruktur, um Erfahrungen national zu erfassen und zur Verfügung zu stellen, so das Ergebnis einer Expertendiskussion anlässlich des Hauptstadtkongresses 2023.
FDA-Zulassung: Odevixibat gegen schweren Juckreiz bei Alagille-Syndrom (ALGS)
Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat die Zulassung von Bylvay™ (Odevixibat) erweitert. Das Medikament kann in den USA jetzt auch zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patient*innen mit Alagille-Syndrom ab einem Alter von 12 Monaten eingesetzt werden. 88 % der ALGS-Patient*innen leiden an diesem schweren Juckreiz.
Webinar:
Wissenschaftliche Slide Decks optimieren – Tipps für die Healthcare-Kommunikation
|
Eine Überarbeitung von Slide Decks kann arbeitsintensiv und zeitraubend sein. Zudem fällt sie oft mitten in die Kongresszeit. So unterschiedlich Slide Decks sein können: Unsere Expert*innen wissen aus ihrer jahrelangen Erfahrung, welche Faktoren zu einer erfolgreichen Präsentation beitragen. Wie Sie bei der Slide-Deck-Erstellung Inhalt, Struktur und Form optimieren können, erfahren Sie in Auf einen Kaffee mit Schlegel + Schmidt. Das kostenlose Live-Webinar findet am 12.10.2023 von 15:00 bis 15:30 Uhr statt. Die Anmeldung ist noch bis zum 11.10.2023 geöffnet. Sichern Sie sich Ihren Platz am besten sofort! |
Morbus Waldenström: Dreifachkombination erweist sich als wirksam
Eckpfeiler der Therapie des seltenen Lymphom-Subtyps Morbus Waldenström ist die Kombination aus Anti-CD20-Antikörper und Chemotherapie. In der Erstbehandlung führte die zusätzliche Gabe eines Proteasomhemmers bei guter Verträglichkeit zu schnellerem und häufigerem Ansprechen auf die Tumorbehandlung.
Galenus-Kandidat 2023: Qdenga® als erster Impfstoff gegen Dengue-Fieber
Jedes Jahr infizieren sich ca. 100 bis 400 Millionen Menschen weltweit mit dem Dengue-Fieber, bei dem es zu schweren, potenziell tödlichen Krankheitsverläufen kommen kann. Seit Februar 2023 ist der Impfstoff Qdenga® auf dem Markt und kann zur Prävention von Dengue-Fieber bei Menschen ab vier Jahren eingesetzt werden.
Künstliche Intelligenz kann neue therapeutische Optionen ermitteln
An der Universität von Pennsylvania konnten Forschende mithilfe eines KI-gesteuerten Proteomik-Ansatzes von Medidata und Every Cure neue Einsatzmöglichkeiten für ein bestehendes Medikament bei der idiopathischen multizentrischen Morbus Castleman (iMCD) ermitteln. Eine bahnbrechende Entwicklung, mit der bereits einem Patienten das Leben gerettet werden konnte. Solche KI-Anwendungen bieten Patient*innen mit Seltenen Erkrankungen neue therapeutische Optionen und stärken ihre Aussichten auf mehr Behandlungsmöglichkeiten.
Biogen erweitert sein Portfolio im Bereich Seltene Erkrankungen
Mit fast 6,5 Milliarden Doller übernimmt der US-Biotechkonzern Biogen das US-amerikanische Unternehmen Reata Pharmaceuticals. Damit erweitert Biogen sein Portfolio an Medikamenten und stärkt seine Stellung im Bereich der Seltenen Erkrankungen.
Webinar:
Wissenschaftliche Slide Decks optimieren – Tipps für die Healthcare-Kommunikation
|
Eine Überarbeitung von Slide Decks kann arbeitsintensiv und zeitraubend sein. Zudem fällt sie oft mitten in die Kongresszeit. So unterschiedlich Slide Decks sein können: Unsere Expert*innen wissen aus ihrer jahrelangen Erfahrung, welche Faktoren zu einer erfolgreichen Präsentation beitragen. Wie Sie bei der Slide-Deck-Erstellung Inhalt, Struktur und Form optimieren können, erfahren Sie in Auf einen Kaffee mit Schlegel + Schmidt. Das kostenlose Live-Webinar findet am 12.10.2023 von 15:00 bis 15:30 Uhr statt. Die Anmeldung ist noch bis zum 11.10.2023 geöffnet. Sichern Sie sich Ihren Platz am besten sofort! |
Bessere Prognosen durch Neugeborenen-Screening bei Spinaler Muskelatrophie
Das Neugeborenen-Screening hat im letzten Jahr bedeutende Fortschritte gemacht: Nun profitiert auch die Erkennung der Seltenen Erkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) davon. Dies ermöglicht eine frühzeitige Diagnose und Behandlung von SMA bei Neugeborenen, was ihre Lebensqualität erheblich verbessern und eine gute Prognose liefern kann. Ein weiterer entscheidender Schritt in diesem Bereich ist das EU-Forschungsprojekt Screen4Care, das auf Gentests und künstliche Intelligenz setzt, um Seltene Erkrankungen noch schneller zu identifizieren. Dieser Fortschritt eröffnet vielversprechende Möglichkeiten, um die Prognosen für Kinder mit Seltenen Erkrankungen zu optimieren und ihre Gesundheit frühzeitig zu schützen.
Hoffnung für FCS-Patient*innen:
Olezarsen zeigt erste Erfolge
Bisher verzeichnete das biopharmazeutische Unternehmen Ionis Pharmaceuticals Umsätze durch bereits vermarktete Medikamente, die in Zusammenarbeit mit anderen Branchenpartnern entwickelt wurden. Doch nun hat Ionis ein eigenes vielversprechendes Arzneimittel namens Olezarsen entwickelt, das sich in Phase-3-Studien zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) befindet. FCS ist eine seltene Erbkrankheit, die zu schweren Gesundheitsproblemen führt, u. a. zu akuter Pankreatitis und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Olezarsen, ein Antisense-Oligonukleotid-Medikament, weist bisher vielversprechende Ergebnisse auf, darunter eine signifikante Reduktion der Triglyceridspiegel sowie die Verhinderung von Pankreatitis-Ereignissen in der Hochdosisgruppe. Ionis plant, Olezarsen 2024 in den USA und Europa zur Zulassung einzureichen.
XORLO™ als Orphan Drug:
baldige EMA-Zulassung erwartet
Ende August 2023 reichte XORTX Therapeutics Inc. einen Antrag auf Zulassung eines Orphan Drugs bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein. Ihr patentiertes Medikament XORLO™, das auf einer einzigartigen Formulierung von Oxypurinol basiert, soll bei der Therapie der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) zum Einsatz kommen. Dieser Meilenstein folgt auf die bereits erhaltene Orphan Drug-Zulassung von der US-amerikanischen FDA im April 2023. Die EMA wird nun die Antragsunterlagen prüfen und voraussichtlich im Dezember dieses Jahres eine Entscheidung treffen. Die Orphan Drug-Zulassung bietet Vorteile wie reduzierte Gebühren, Zugang zur zentralisierten Verfahrensweise für die Marktzulassung, Forschungsförderung und eine zehnjährige Marktexklusivität.
World Orphan Drug Kongress Europe 2023
Der World Orphan Drug Kongress in Barcelona ist die größte Veranstaltung im Bereich Orphan Drugs und Seltene Erkrankungen. Vom 31.10. bis 02.11.2023 bietet er 1.500 potenziellen Kund*innen die Gelegenheit, Kontakte zu knüpfen und Lösungen für verschiedene Herausforderungen zu diskutieren. Dabei reichen die Themen von der Gesetzgebung und Regulierung im Zusammenhang mit Orphan Medicinal Products (OMP) und European Health Technology Assessment (EUHTA) bis hin zu wissenschaftlichen und kommerziellen Fragen in den Bereichen Evidenzgewinnung, klinische Studien, Marktzugang, Preisgestaltung, Herstellung, Gentherapie und Präzisionsmedizin. Im Mittelpunkt des Kongresses: Networking zur Förderung neuer Perspektiven und Partnerschaften im Bereich Orphan Drugs.
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