LISRAYA™ wird erste orale Therapie für Dermatomyositis

Die FDA hat LISRAYA™ (Brepocitinib) von Priovant Therapeutics als erste orale Therapie zur Behandlung erwachsener Patient*innen mit Dermatomyositis zugelassen. Der JAK1/TYK2-Inhibitor wurde in einer Phase-III-Studie mit 241 Erwachsenen untersucht. Nach 52 Wochen zeigte sich eine stärkere Verbesserung des Total Improvement Score sowie der körperlichen Funktion und Hautmanifestationen gegenüber Placebo. Zudem konnten Patient*innen häufiger ihre Kortikosteroid-Dosis reduzieren. Die Zulassung adressiert einen erheblichen ungedeckten Therapiebedarf bei dieser seltenen autoimmunen Muskel- und Hauterkrankung.

GENGLYCOS™: Erste Gentherapie für Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia zugelassen

Die FDA hat GENGLYCOS™ (Pariglasgen Brecaparvovec-Opnr) von Ultragenyx im beschleunigten Verfahren zugelassen. Die Gentherapie für Patient*innen ab acht Jahren mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa) transportiert eine funktionsfähige Kopie des G6PC-Gens in die Körperzellen. Damit zielt sie direkt auf die genetische Ursache der Erkrankung. In der randomisierten, placebokontrollierten Studie reduzierte GENGLYCOS™ die täglich benötigte Menge speziell modifizierter Maisstärke – bislang ein zentraler Bestandteil des Krankheitsmanagements – im Mittel um 31 % gegenüber dem Ausgangswert. GENGLYCOS™ ist die erste zugelassene Therapie für GSDIa; zur Bestätigung des klinischen Nutzens sind weitere Studien geplant.

MIMRYLO™: First-in-Class-Therapie bei Polycythaemia vera zugelassen

Mit MIMRYLO™ (Rusfertid) von Takeda hat die FDA erstmals ein Hepcidin-Mimetikum zur Behandlung erwachsener Patient*innen mit Polycythaemia vera zugelassen. In der Phase-III-Studie VERIFY mit 293 Patientinnen benötigten 76,9 % der mit Rusfertid Behandelten während des 32-wöchigen Studienzeitraums keinen Aderlass, gegenüber 32,9 % unter Placebo. Die gezielte Regulation der Eisenverfügbarkeit ist ein neuartiger Ansatz zur Kontrolle der übermäßigen Erythrozytenproduktion und kann die Belastung durch regelmäßige Blutabnahmen deutlich reduzieren.

DAYBU^® erhält als erste Therapie bei Symptomen des Rett-Syndroms EU-Zulassung

Die Europäische Kommission hat DAYBU^® (Trofinetid) von Acadia Pharmaceuticals zur Behandlung neurobehavioraler Symptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und Kindern ab fünf Jahren zugelassen. Damit steht erstmals eine speziell für das Rett-Syndrom zugelassene Therapie in der Europäischen Union zur Verfügung. Grundlage der Zulassung sind insbesondere die Ergebnisse der Phase-III-Studie LAVENDER: Hier konnten klinisch relevante Verbesserungen bei den wesentlichen Symptomen des Rett-Syndroms gezeigt werden. Bemerkenswert ist auch der regulatorische Weg: Nach einer zunächst negativen CHMP-Empfehlung im Februar wurde die Entscheidung auf Antrag von Acadia erneut geprüft und im Juni in eine positive Empfehlung umgewandelt.

PASATRU™ erhält FDA-Zulassung bei Fibrodysplasia ossificans progressiva

Mit PASATRU™ (Garetosmab-grts) von Regeneron Pharmaceuticals hat die FDA eine zweite Therapie zur Behandlung erwachsener Patient*innen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) zugelassen. Der Antikörper blockiert die Aktivierung des krankheitsverursachenden ACVR1-Signalwegs und soll so die Entstehung neuer heterotoper Knochenläsionen reduzieren. In einer randomisierten Studie mit 63 Erwachsenen traten bis Woche 56 ein bis zwei neue Knochenläsionen auf, gegenüber 19 Läsionen unter Placebo. FOP gehört zu den extrem seltenen genetischen Erkrankungen (Schätzungen gehen von 4000 Betroffenen weltweit aus) und führt zur fortschreitenden Umwandlung von Muskeln, Sehnen und Bändern in Knochen.