Sanofi: Erweiterung des Portfolios für Seltene Erkrankungen

Sanofi hat Anfang Juni 2025 bekanntgegeben, das US-Unternehmen Blueprint Medicines für rund 9,1 Milliarden Dollar zu übernehmen. Blueprint bringt das bereits in den USA und der EU zugelassene Medikament Avapritinib gegen seltene Immunerkrankungen sowie eine vielversprechende Pipeline an Immunologieprodukten mit. Sanofi will damit seine Position im Bereich Seltener Erkrankungen und Immunologie deutlich stärken. Die Übernahme ist ein demnach ein strategischer Schritt zur Erweiterung des Portfolios für Arzneimittel im Bereich Seltene Erkrankungen.

Positive Studienergebnisse für Norucholsäure bei Primär Sklerosierender Cholangitis

Die Ergebnisse einer Phase-III-Studie zu Norucholsäure bei der seltenen Lebererkrankung Primär Sklerosierender Cholangitis wurden im Mai 2025 vorgestellt. Die Studie zeigte eine Überlegenheit von Norucholsäure gegenüber Placebo beim kombinierten primären Endpunkt. Für Primär Sklerosierende Cholangitis gibt es bislang keine zugelassene pharmakologische Therapie, die positiven Ergebnisse gelten daher als potenzieller Wendepunkt für die Behandlung dieser Seltenen Erkrankung.

Rekordzahl neuer Medikamente für Seltene Erkrankungen in Deutschland

Im Jahr 2024 wurden in Deutschland 43 neue Medikamente mit neuem Wirkstoff eingeführt – ein Großteil davon für Seltene Erkrankungen. Zusätzlich gab es 22 Zulassungserweiterungen. Deutsche Kliniken und niedergelassene ärztliche Praxen waren an der Erprobung von 72 Prozent dieser Medikamente beteiligt. Dies unterstreicht die hohe Innovationsdynamik und die schnelle Verfügbarkeit neuer Therapien für Seltene Erkrankungen in Deutschland.

Deutschland führend bei schneller Verfügbarkeit von Orphan Drugs

90 Prozent der von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassenen neuen Medikamente für Seltene Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, sind innerhalb von sechs Wochen auf dem deutschen Markt verfügbar. Damit ist Deutschland im internationalen Vergleich Spitzenreiter bei der schnellen Versorgung von Patient*innen mit Seltenen Erkrankungen.