uniQure erhält grünes Licht für beschleunigten Zulassungsantrag bei Huntington-Krankheit

Die FDA hat ihre bisherige Haltung zur Gentherapie AMT-130 von uniQure für Chorea Huntington geändert: Sie akzeptiert nun Daten aus der laufenden klinischen Studie als Grundlage für einen beschleunigten Zulassungsantrag. Eine zusätzliche Phase-III-Studie ist damit voraussichtlich nicht mehr erforderlich. Diese Entscheidung könnte wegweisend für die regulatorische Bewertung von Therapien für Seltene Erkrankungen sein – besonders dann, wenn placebokontrollierte Studien schwer durchführbar sind.

Erneute FDA-Überprüfung der Gentherapie NAVSUNLI™ bei Morbus Hunter

REGENXBIO hat bekanntgegeben, dass die FDA ihre frühere Ablehnung der Gentherapie NAVSUNLI™ (RGX-121) zur Behandlung von Morbus Hunter (MPS II) zurückgenommen hat. Statt einer zusätzlichen placebokontrollierten Studie akzeptiert die Behörde nun eine erneute Prüfung der bereits eingereichten klinischen Daten. Die Entscheidung gilt als wichtiges Signal für die Therapieentwicklung bei Seltenen Erkrankungen.

FDA erteilt Zulassung für DECNUPAZ™ bei seltenem Blutkrebs

Die FDA hat DECNUPAZ™ (Pivekimab sunirine-pvzy) von AbbVie zur Behandlung erwachsener Patient*innen mit blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN) zugelassen – einer äußerst seltenen und aggressiven hämatologischen Krebserkrankung. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der globalen Phase-I/II-Studie CADENZA. Bei neu diagnostizierten Patient*innen wurde eine kombinierte vollständige Ansprechrate von 69,7 % erreicht. Damit steht mit DECNUPAZ™ erstmals eine ambulante Therapieoption für BPDCN zur Verfügung.

Flexiblere Therapie bei Philadelphia-Chromosom-positiver CML

CAVHANZA™ (Nilotinib) von Cycle Pharmaceuticals wurde von der FDA zur Behandlung erwachsener Patient*innen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronisch-myeloischer Leukämie (Ph+ CML) zugelassen. Dank seiner optimierten Löslichkeit weist das Präparat eine erhöhte Bioverfügbarkeit des Wirkstoffs auf, auch bei gleichzeitiger Einnahme von Protonenpumpenhemmern oder H2-Rezeptorantagonisten. Damit wird eine bekannte Herausforderung in der Therapie der Ph+ CML adressiert.

argenx: FDA erweitert Zulassung von VYVGART^® zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis

VYVGART^® (Efgartigimod alfa) von argenx ist nach der Zulasungserweiterung eine von zwei Serotyp-unabhängigen Therapiemöglichkeiten für die generalisierte Myasthenia gravis. Grundlage für die Zulassungserweiterung von VYVGART^® waren positive Ergebnisse der Phase-III-Studie ADAPT SERON. Durch die Zulassung können nun mehr Patient*innen von der FcRn-Inhibition als zielgerichtetem Therapieansatz bei dieser seltenen Autoimmunerkrankung profitieren.