FDA-Zulassung Myqorzo (aficamten)

Die US amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat mit Myqorzo (aficamten) einen neuen kardialen Myosin-Inhibitor für erwachsene Patient*innen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM) zugelassen. Diese seltene, meist genetisch bedingte Herzerkrankung ist durch einen verdickten Herzmuskel und gestörte Blutzirkulation gekennzeichnet. Myqorzo hemmt gezielt die übermäßige Kontraktilität des Herzmuskels und adressiert damit direkt den Krankheitsmechanismus. Die Zulassung basiert auf Phase-3-Daten, in denen aficamten die funktionelle Kapazität und die Symptome der Patient*innen signifikant verbessern konnte.

VOYXACT^® bei IgA-Nephropathie mit hohem Progressionsrisiko zugelassen

Mit VOYXACT^® (Sibeprenlimab) erhalten Patient*innen mit primärer IgA-Nephropathie und hohem Progressionsrisiko in den USA nun eine neue Therapieoption mit beschleunigter Zulassung. Der monoklonale Antikörper kann den Zytokinliganden APRIL neutralisieren und reduzierte in Studien signifikant die Proteinurie, was langfristig das Fortschreiten der seltenen Nierenerkrankung bremsen soll.

BioMarin erwirbt Amicus Therapeutics

BioMarin Pharmaceutical, ein globaler Spezialist für Therapien bei seltenen genetischen Erkrankungen, wird Amicus Therapeutics übernehmen. Amicus ist vor allem durch Produkte für lysosomale Speichererkrankungen bekannt. Durch die Akquisition stärkt BioMarin sein Portfolio bei Fabry und Pompe-Erkrankungen, in denen ein hoher ungedeckter Bedarf an spezialisierten, oft lebenslangen Therapien besteht.

Phase-3-Erfolg Eneboparatide bei Hypoparathyreoidismus

Eneboparatide (AZP 3601) war in der Phase-3-Studie CALYPSO bei Patient*innen mit chronischem Hypoparathyreoidismus zentrale Endpunkte erfolgreich. Die seltene endokrine Erkrankung ist durch einen Mangel an Parathormon gekennzeichnet und führt zu Hypokalzämie, Hyperphosphatämie sowie vielfältigen neuromuskulären und kognitiven Symptomen. In der Studie erreichte ein hoher Anteil der Behandelten einen stabilen Normkalziumspiegel ohne hochdosierte Kalzium- und aktive Vitamin D Supplemente, was das Risiko für renale Komplikationen und andere Langzeitfolgen potenziell reduziert.