Phase-III-Erfolg für neue Therapie bei seltenem Kleinwuchs (Hypochondroplasie)

BioMarin Pharmaceutical berichtet über vielversprechende Ergebnisse der Phase-III-Studie CANOPY-HCH-3 für den Wirkstoff VOXZOGO^® (Vosoritid) bei Kindern mit Hypochondroplasie. Die seltene, genetisch bedingte Skelettdysplasie führt zu disproportionalem Kleinwuchs. Nach 52 Wochen zeigte sich eine Verbesserung der Wachstumsgeschwindigkeit um 2,33 cm pro Jahr im Vergleich zu Placebo. Auch wichtige sekundäre Endpunkte wie die Armspanne – entscheidend für die funktionelle Unabhängigkeit im Alltag – verbesserten sich signifikant. Ein Zulassungsantrag (sNDA) bei der FDA ist für das dritte Quartal 2026 geplant, gefolgt von Anträgen bei der EMA.

FDA-Zulassung für FASENRA^® bei Hypereosinophilem Syndrom (HES)

AstraZeneca hat von der FDA die Zulassung für FASENRA^® (Benralizumab) zur Behandlung des seltenen Hypereosinophilen Syndroms (HES) erhalten. Die Zulassung gilt für Erwachsene und Jugendliche. HES umfasst eine Gruppe seltener Erkrankungen, bei denen eine anhaltende Überproduktion von eosinophilen Granulozyten zu fortschreitenden und potenziell lebensbedrohlichen Organschäden führt. FASENRA^®, das bereits für schweres eosinophiles Asthma etabliert ist, wirkt direkt auf den IL-5-Rezeptor. Dort bewirkt es eine schnelle Abnahme der Eosinophilen im Blut und Gewebe.

FDA gewährt Priority Review für Levacetylleucin bei Louis-Bar-Syndrom

Die FDA hat einen Priority Review für Levacetylleucin (AQNEURSA) der Firma IntraBio zur Behandlung des Louis-Bar-Syndroms gewährt. Der Zulassungsantrag (sNDA) wurde im beschleunigten Verfahren von der FDA angenommen.
Das Louis-Bar-Syndrom ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, für die es bislang keine zugelassene Therapie in den USA gibt. Dem Antrag liegen Studiendaten zugrunde, bei denen unter der Therapie eine statistisch signifikante Verbesserung auf der SARA-Skala (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) im Vergleich zu Placebo erzielt wurde. Der Review soll am 19. September 2026 abgeschlossen sein.

Fortschritte beim RDEP-Programm: Erste Netzhaut-Gentherapie aufgenommen

Das Unternehmen Opus Genetics gab bekannt, dass die Gentherapie OPGx-LCA5 in das neue „Rare Disease Evidence Principles“ (RDEP) Programm der FDA aufgenommen wurde. Die Therapie ist für Patienten mit Leber´scher Kongenitaler Amaurose Typ 5 (LCA5) bestimmt. Diese seltene, erbliche Netzhauterkrankung führt bereits in der Kindheit zu schwerer Sehbehinderung oder Erblindung. Die RDEP-Aufnahme erlaubt es Opus Genetics, flexiblere Datenmodelle und natürliche Krankheitsverläufe als Kontrollgruppen für das Design der anstehenden Phase-III-Studie zu nutzen.

FDA treibt Drug Repurposing voran

Die FDA will bestehende Medikamente künftig gezielter für neue Einsatzgebiete nutzbar machen – besonders bei seltenen und chronischen Erkrankungen. Dafür sammelt die Behörde nun Vorschläge für Wirkstoffe, bei denen bereits wissenschaftliche Hinweise auf einen möglichen Nutzen vorliegen. Das besondere Augenmerk der FDA liegt dabei auf Erkrankungen, bei denen bisher besonders wenige Therapieoptionen verfügbar sind. Dazu gehören neben Stoffwechselerkrankungen auch neurodegenerative und Seltene Erkrankungen. Auch KI-gestützte Ansätze sollen helfen, vielversprechende Kandidaten zu identifizieren.